إدارة الغذاء والدواء الأمريكية توافق على علاج شهري جديد لحالة وراثية نادرة تسبب تورما مؤلما

أعلنت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) في 18 يونيو 2025، عن موافقتها على عقار جديد يُدعى "أنديمبري" (Andembry)، ليصبح أول علاج وقائي يُعطى شهريًا لمواجهة الوذمة الوعائية الوراثية (HAE)، وهو اضطراب جيني نادر يسبب نوبات تورم مؤلمة ومفاجئة في أجزاء مختلفة من الجسم.
- ما هو مرض الوذمة الوعائية الوراثية؟
الـ HAE هو اضطراب نادر يُصيب نحو شخص واحد من كل 50,000. ينجم هذا المرض عن خلل في الجين المسؤول عن إنتاج أو وظيفة بروتين يُدعى "مثبط C1"، والذي يلعب دورا مهما في تنظيم الالتهاب داخل الجسم، في غياب هذا المثبط أو عند ضعفه، تحدث نوبات تورم غير متوقعة في الوجه، الحلق، البطن، أو الأطراف.
هذه النوبات قد تكون خطيرة جدا، خصوصا إذا طالت الحلق أو الوجه، حيث يمكن أن تُعيق التنفس وتصبح مهددة للحياة إذا لم تُعالج سريعا، أما النوبات التي تصيب البطن فقد تسبب ألما شديدا، وغثيانا، وتقيؤا، وإسهالا.
- دواء أنديمبري: آلية عمل مبتكرة وفعالية عالية
العقار الجديد، المعروف علميًا باسم Garadacimab والمُنتج من قبل شركة CSL Behring، يُمثل تحولا نوعيا في طريقة التعامل مع HAE، فهو يعمل عبر استهداف العامل XIIa، وهو بروتين يلعب دورا مركزيا في بدء سلسلة التفاعلات التي تؤدي إلى التورم. من خلال تثبيط هذا العامل مباشرة، يوقف الدواء عملية التورم من بدايتها، مما يجعله وسيلة وقائية مباشرة وفعالة.
- نتائج التجارب السريرية: انخفاض كبير في النوبات
استندت موافقة FDA إلى نتائج دراسة سريرية شملت مرضى تبلغ أعمارهم 12 سنة فما فوق، حيث تلقوا إما "أنديمبري" أو علاجًا وهميًا (Placebo) لمدة ستة أشهر. النتائج كانت مبشّرة:
62% من المشاركين الذين تناولوا أنديمبري لم يعانوا من أي نوبة أثناء فترة العلاج.
انخفض عدد النوبات لدى كثير من المرضى بنسبة تجاوزت 99%.
بالمجمل، انخفض متوسط عدد النوبات بنسبة 89% مقارنةً بالعلاج الوهمي.
كما انخفضت الحاجة للعلاج الطارئ بنسبة 99%، وانخفضت النوبات المتوسطة إلى الشديدة بنسبة 90%.
- سهولة الاستخدام والآثار الجانبية المحتملة
يُعطى "أنديمبري" مرة واحدة شهريا عبر حقنة تحت الجلد باستخدام جهاز تلقائي للحقن يمكن للمريض أو مقدم الرعاية تعلم استخدامه بسهولة.
أما عن الآثار الجانبية الشائعة، فقد شملت:
التهاب الحلق وسيلان أو انسداد الأنف.
ألم في البطن.
تفاعلات موضعية في مكان الحقن مثل الاحمرار، التورم، الحكة، أو الطفح الجلدي الخفيف.
- آفاق مستقبلية واستخدام طويل الأمد
أشارت تقارير مؤقتة من دراسة جارية إلى أن "أنديمبري" آمن للاستخدام طويل الأمد، ويُواصل إظهار فعاليته في تقليل عدد النوبات بشكل ملحوظ.
وفي هذا السياق، صرّح الدكتور "تيم كريغ"، أستاذ الطب وعلوم الأطفال والعلوم الطبية الحيوية في جامعة ولاية بنسلفانيا: "لدينا الآن خيار جديد يستهدف بداية سلسلة التورم، ويُمكننا لأول مرة تثبيط العامل XIIa، ما يمنحنا فرصة وقائية أكثر دقة وكفاءة."
- توافر العلاج في الأسواق
أعلنت شركة CSL Behring أن دواء "أنديمبري" سيكون متاحًا في الأسواق قبل نهاية شهر يونيو 2025، ما يفتح الباب أمام المرضى وأطبائهم لاعتماد استراتيجية وقائية جديدة وفعالة للتعامل مع هذا الاضطراب الوراثي النادر.

المصدر:   WebMD News